自1975年以来，美国、德国以及日本研究人员已从虫草中分离出多种组蛋白、抗真菌抗生素及真菌多糖，这些物质对腹水瘤有较强的抑制作用，虫草素对免疫系统有广泛的影响，是其防癌作用的主要成份。近年来国内及国外的许多临床病例均表明冬虫夏草制剂对中晚期癌症患者有显著功效，其中包括肺癌、肝癌、前列腺癌、胃癌、鼻咽癌等。
近年来研究进一步证明虫草素可代替腺苷参与肿瘤细胞的代谢过程，直接影响肿瘤细胞的生长发育。虫草菌素抑制癌细胞的核酸合成是虫草的抗癌机制。同时虫草素可抑制细胞的分裂，促进细胞分化，促进T淋巴细胞转化，提高肌体单核巨噬细胞系统吞噬功能，激活巨噬细胞产生细胞毒素，直接杀伤癌细胞。
北冬虫夏草千龄虫草具有一种名为虫草素（Cordycepin）的虫草特殊功能成份，而且他是已报道的350余种虫草中唯一能大量形成虫草素的品种。国外对北冬虫夏草产生的虫草素抑制肿瘤、病毒和某些细菌的作用方面作了不少工作。在1979年，我国的王玉润先生就应用虫草合剂对晚期肿瘤病人进行治疗，并收到了一定效果。用虫草素治疗鼻咽癌、白血病等的研究也均取得了较好的效果。
采用放疗和化疗的方法治疗恶性肿瘤已成为不可缺少的重要手段，但这些方法在杀灭癌细胞的同时，也杀伤了正常细胞。尤其化疗对增殖旺盛的骨髓造血细胞毒性更强、更严重，常常会造成白细胞减少，不得不中断治疗。白细胞病人的临床表现为神疲乏力、少气懒言、腰膝痠软、食欲不振、舌淡唇白、舌体胖润、脉细无力等症，中医辩证为脾肾两虚的范畴，用虫草治疗，其原理是补肾填精、养血疗法，在临床上取得了满意效果。
